Dnešní přístup k léčení hemofilie spočívá především v její prevenci. Vážným komplikacím se zabraňuje profylaktickou léčbou, při které jsou pacientovi podávány chybějící koagulační faktory. Dávkování této léčby bylo léta určováno pouze na základě tělesné hmotnosti a klinického obrazu hemofilika. Každé lidské tělo však pracuje rozdílně a při stejném dávkování se doba, za kterou klesne koncentrace léku pod kritickou hodnotu, může u jednotlivců lišit až o dva a půl dne. Těmto nesrovnalostem v dávkování může zabránit farmakokineticky řízená léčba, díky které se pacientovi dostává přesně taková dávka koagulačního faktoru, kterou potřebuje.
Profylaktická léčba a její slabiny
Preventivní léčba hemofilie, při které jsou pacienti léčeni pomocí profylaktické léčby, je pro nemocného velmi přínosná a dovoluje mu vést plnohodnotný život. Jedná se však o léčbu poměrně nákladnou. „Zjednodušeně se dá říci, že cílem profylaktické léčby je z těžkého hemofilika udělat hemofilika středního, tedy takového, který nemá spontánní krvácení nebo je má jen minimálně. Tím eliminujeme většinu komplikací, které nenávratně poškozují klouby, vedou k trvalému bolestivému postižení a zkracují život,“ uvádí k tématu důležitosti profylaktické léčby MUDr. Jan Blatný, Ph.D., primář Oddělení dětské hematologie FN Brno.
Další slabinou této léčby je, že není vytvářena každému pacientovi přímo na míru. Určujícím pro dávkování je tělesná hmotnost a klinický obraz nemocného. A jak již bylo řečeno, každé tělo pracuje jinak a doba koncentrace léku se u jednotlivců různí. Může docházet k tomu, že někteří pacienti dostávají vyšší dávku, než jejich organismus doopravdy potřebuje, a jsou tak léčení nadměrně, jiní pacienti jsou naopak léčení nedostatečně. V obou případech dochází k neefektivnímu využití léků, a tedy i nákladů na ně.
Co je hemofilie?
Geneticky vrozená nemoc patřící mezi poruchy srážlivosti krve. Typicky se projevuje spontánním krvácením především do kloubů, ale také svalů a dalších orgánů. Vzniká přítomností poškozeného genu na chromozomu X, choroba se tedy plně projevuje pouze u mužů. Podstatou nemoci je nedostatečná tvorba nebo celková nefunkčnost jednoho z proteinů krevní plazmy, který je zapojen do procesu srážení krve. V České republice žije bezmála jeden tisíc hemofiliků, z nichž přibližně 230 je ve věku do 18 let.
Léčba „šitá na míru“
Farmakokineticky řízená léčba může těmto individuálním nesrovnalostem v dávkách zabránit. Díky ní se dostává hemofilikovi taková dávka koagulačního faktoru, kterou potřebuje. Díky této metodě pacient získává lepší kontrolu nad svojí léčbou, může si například plánovat své sportovní i jiné aktivity podle toho, kdy je optimálně chráněn, nebo tomu přizpůsobit aplikaci dávky. „Pacient může se svými výsledky pracovat každý den. Najednou má srozumitelnou informaci o tom, za jak dlouho poklesne koncentrace faktoru na nějaké kritické hodnoty, kdy už by neměl dělat rizikové činnosti, případně kdy by už vůbec nebyl chráněný“, upřesňuje MUDr. Blatný.
U některých pacientů se léčebné dávky profylaktické léčby sníží, u jiných zvýší. Primárně tedy farmakokinetika není cestou k úspoře finančních prostředků, ale k jejich lepšímu využití a dosažení maximální efektivity se stále stejnými náklady na léčbu.
Co je farmakokinetika?
Jedná se o odvětví farmakologie primárně se zabývající osudem/pohybem léčiva v organismu, počínaje jeho vstřebáváním a konče jeho vyloučením. V klinické praxi se poznatky získané touto metodou využívají zejména k výpočtu dávkování léčiv a při odhadu hladin léků.
Farmakokinetický profil pacienta
Aby byla správně stanovena dávka léku, je potřeba sestavit pacientovi jeho farmakokinetický profil. Celé vyšetření spočívá v sérii odběrů krve, na jejichž základě je sledována farmakokinetická křivka. Podle doporučených postupů se provádí jedenáct až dvanáct odběrů krve v rozmezí 48 až 72 hodin u dospělého, u dětí se obvykle jedná o pět nebo šest odběrů a vyšetření je vhodné opakovat přibližně každé dva roky.
Profil lze sestavit i na základě menšího počtu odběrů, nicméně platí, že čím více odběrů krve bude získáno, tím přesnější farmakokinetické údaje budou získány. V současné době se například pracuje na vývoji metody určení optimálních léčebných dávek založené na populační statistice – na základě statistického vyhodnocení velkého souboru pacientů lze ke stanovení farmakokinetické křivky uskutečnit pouze dva až tři odběry krve (kdykoliv v průběhu času) a zbytek se matematicky dopočítá. Jedná se sice o odhad, je ale velmi přesný.
Farmakokinetika u dětských pacientů
Stanovení farmakokinetického profilu je v současnosti zpravidla prováděno všem dětem s těžkou formou hemofilie A/B, dále některým dětem s jinou než těžkou formou hemofilie při zažádání o jeho vypracování, a také při přechodu na jiný typ léčiva (z jakéhokoliv důvodu), nebo při zhoršení efektu stávající léčby hemofilika. „V současnosti je úzus, že by koncentrace faktoru neměla klesnout pod jedno procento, případně pod dvě procenta. Čím déle se člověk nachází pod touto hladinou, tím horší výsledek léčby je, i když tato korelace není úplně lineární,“ uvádí k tématu dávkování profylaktické léčby lékař Jan Blatný.
Přínosy léčby
Farmakokinetika poskytuje zdravotníkům informace nezbytné pro klinickou i ekonomickou optimalizaci léčby hemofilie a pacient se může cítit bezpečněji, neboť je schopen využít ochrany, kterou mu léčba poskytuje. Je navíc schopen, ve spolupráci se zdravotníky, přizpůsobit co nejlépe léčbu svým potřebám a/nebo své potřeby poskytované léčbě. Farmakokinetika tak přispívá k omezení počtu krvácení, má potenciál zlepšit kvalitu života osob s hemofilií a rovněž může být použita jako nástroj ke zvýšení nákladové efektivity léčby hemofilie.
Vložit komentář