U dětských pacientů se používá transplantace nejčastěji v případě nádorového onemocnění krvetvorby. Tato forma leukémie je důvodem asi dvou třetin všech transplantací u malých pacientů, zbylá třetina čekatelů na transplantaci pak trpí vrozenou poruchou imunitního systému nebo dědičnou poruchou metabolismu.

Dárce se v rodině většinou nenajde

Ideálním dárcem pro dítě bývá vlastní sourozenec, v pediatrii dosahuje jejich podíl necelých 15 % případů. S těmito dárci je však spojeno několik problémů. Kromě neetičnosti odběru kostní dřeně u výrazně mladších dětí je dalším rizikem také možný genetický původ nemoci. To znamená, že buňky obou sourozenců mohou obsahovat stejné onemocnění a z potenciálního dárce se může naopak stát budoucí čekatel. Toto riziko je nezbytné vyloučit. I proto je daleko častější poskytnutí krvetvorných buněk nepříbuzným dobrovolným dárcem, u dětských pacientů tomu tak je až u 80 % pacientů, zbytek dárců pak tvoří rodiče či další příbuzní. Zatímco pravděpodobnost shody u vlastních sourozenců je 25 %, u rodičů je šance pouze 2%. Právě z toho důvodu je většinou nezbytné hledat i mimo rodinu, tedy v registrech dobrovolných dárců po celém světě. Roli při výběru vhodného dárce hraje krevní skupina, hmotnost, pohlaví, věk, i seznam prodělaných virových onemocnění.

Léčba je běh na dlouho trať

„I v případě nalezení registrovaného dárce s ideální imunologickou shodou ale není ještě vyhráno. Úspěšnost záleží na mnoha dalších faktorech, a to nejen před a během vlastní transplantace, ale i po ní. Právě u leukémie je totiž velké riziko recidivy,“ vysvětluje profesor Petr Sedláček, vedoucí lékař Transplantační jednotky z Fakultní nemocnice v Motole. „Transplantace je velmi riskantní zákrok. Obzvláště problematickým je fakt, že úmrtí na komplikace nehrozí ani tak v týdnech následujících po výkonu, ale spíše v rámci měsíců, ať už z důvodů imunitních či již zmíněné recidivy,“ uvádí Sedláček.

Výsledky je vždy možné hodnotit až s dostatečně dlouhým časovým odstupem po sérii sledování. Pro nezhoubná onemocnění se z dlouhodobého pohledu daří vyléčit téměř 90 % dětí s transplantací od jakéhokoliv zdravého dárce a cca 70 % v závislosti na druhu a závažnosti nádorového onemocnění krve.
Budoucí posun v léčbě vidí profesor Sedláček v porozumění příčin onemocnění a vývoji léků, které cílí přímo na konkrétní poruchu mechanizmu a napravují její funkci. Mimo jiné jde například o metody genové terapie, které cílí na opravu genetického kódu. Tyto metody se zatím používají u některých geneticky podmíněných onemocnění při neúspěchu transplantace nebo v případech, kdy není žádný vhodný dárce k dispozici.

Zátěž není zdaleka jen fyzická

Samotný proces transplantace je pro pacienta velmi nepříjemný. Následkem chemoterapie dochází ke zničení krvetvorby i imunitního systému, k porušení sliznic a po transplantaci i k obrovskému náporu na všechny životně důležité orgány. Během prvních týdnů jsou děti izolovány v chráněném prostředí, potřebují transfúze, léky proti bolesti nebo na tlumení imunity a další látky nezbytné pro úspěšný průběh procedury. Po obnovení krvetvorby se zdraví malých pacientů rychle zlepšuje, takže bývají po několika týdnech propuštěni a dále jsou monitorováni ambulantně. Zpočátku probíhají kontroly několikrát měsíčně, s postupem času se frekvence návštěv snižuje. Po šesti měsících se postupně začínají uvolňovat dietní a izolační opatření, do roka pak končí i podávání veškerých léků.

Pro děti je nejnáročnější zvládnout tělesné obtíže v prvních týdnech, ale o nic lehčí není ani dodržování přísného režimu v měsících následujících po výkonu. „Izolace, dieta i užívání velkého množství prášků, to vše je v dětském věku problém. Komplikací je i skutečnost, že se děti často cítí zcela v pořádku, a proto mají tendenci si režim ulehčovat. To je však může ohrozit nejen na zdraví, ale i na životě,“ dodává Sedláček.

Boj s leukémií v České republice

V České republice má transplantace kmenových buněk krvetvorby dlouholetou tradici. Ve Fakultní nemocnici Motol proběhla první transplantace u dítěte již v roce 1989 a v roce 1992 zde byl poprvé u dítěte podán štěp od nepříbuzného dárce z registru. FN v Motole je v ČR jediným pracovištěm, na kterém se provádí transplantace krvetvorných buněk u dětí od nepříbuzných dárců. Na Transplantační jednotce Kliniky dětské hematologie a onkologie v Motole bylo za posledních pět let provedeno přes 150 transplantací od zdravých dárců, roční počet zákroků se tedy pohybuje okolo třiceti.

Český národní registr dárců dřeně zahájil v lednu 2018 kampaň s cílem omlazení a celkového rozšíření databáze. „Kampaň dobro od kosti jsme spustili z jednoduchého důvodu – nejlepších výsledků transplantací je vždy dosaženo, pokud je dárce mladší 35 let. Cílíme v ní na mladé lidi, kteří jsou ochotni udělat něco pro druhé, a třeba jim i zachránit život. Všem stávajícím i budoucím registrovaným děkujeme,“ tak se vyjádřil MUDr. Pavel Jindra, vedoucí lékař Českého národního registru dárců dřeně.

V současnosti je průměrný věk dárce 27 let a ČNRDD se v kampani Dobro od kosti zaměřuje na věkovou skupinu 18 až 25 let. Zacílení na mladé dospělé vychází z jasně prokázaných výsledků transplantací kostní dřeně, kdy optimálního výsledku je vždy dosaženo s dárcem do 35 let.

Veškeré bližší informace najdete na stránkách www.kostnidren.cz/registr